باحثون في مانشستر يقدمون أملاً جديداً للأطفال المصابين باضطراب وراثي نادر

الصحة اليومية

الصحة اليومية

·

11-25 02:21

button icon

العلاج الجيني بالخلايا الجذعية الذي طوّره فريق جامعة مانشستر يمنح أطفال متلازمة هنتر، وهي حالة وراثية نادرة ومدمرة، فرصة حياة جديدة. أظهرت بيانات أولية من التجربة السريرية نتيجة مشجعة؛ فالطفل أولي تشو، أول من تلقى الجرعة، حقق تحسناً ملحوظاً بعد حقنة واحدة.

النقاط الرئيسية

فهم متلازمة هنتر

متلازمة هنتر، أو داء عديدات السكاريد المخاطية من النوع الثاني (MPS II)، ترث عبر الجينات. المصابون يفتقرون إلى إنزيم يفتت سكريات معقدة، فيتراكم السكر في الأعضاء والأنسجة ويسبب تصلب المفاصل، فقدان السمع، أمراض القلب والتنفس، تأخر النمو، وتدهوراً عقلياً يشبه خرف الطفولة. متوسط العمر المتوقع يتراوح بين عشرة وعشرين عاماً.

علاج جديد رائد

الخيار الوحيد المتاح حالياً هو إلابراز، وهو إنزيم بديل يُحقن أسبوعياً مدى الحياة بكلفة عالية ويحدّ فقط من التدهور العقلي. العلاج الجيني الجديد، من جامعة مانشستر، يُعطى مرة واحدة ويقترب من التعافي. يُستخرج خلايا جذعية من الطفل، يُصلح الجين المعطوب في المختبر، ثم تُعاد الخلايا المعدلة إلى الجسم. الخلايا المهندسة تُنتج كميات عالية من الإنزيم وتصل إلى الدماغ، متجاوزة عائق العلاجات السابقة.

نتائج مبكرة واعدة

أولي تشو، طفل يبلغ من العمر ثلاث سنوات من كاليفورنيا، أول من تسلم العلاج في مستشفى رويال مانشستر للأطفال. بعد أشهر، تعافى بشكل جيد وحقق تقدماً كبيراً. والداه لاحظا تحسناً؛ إذ توقف عن حقن الإلابراز الأسبوعية ويملك الآن مستويات عالية جداً من الإنزيم في دمه، مؤشر قوي على فعالية العلاج.

آراء الخبراء وآفاق المستقبل

البروفيسور روب وين، استشاري أمراض دم الأطفال في المستشفى نفسه، أكد أن العلاج الجيني أكثر أماناً وفعالية، ولا يتطلب متبرعاً لأنه يستخدم خلايا المريض. أضاف أن المبدأ قابل للتوسعة إلى أمراض وراثية أخرى، ما يوسع آفاق العلاجات المستقبلية. البروفيسور سيمون جونز، استشاري أمراض التمثيل الغذائي الوراثي لدى الأطفال، شاركه التفاؤل، وقال إن التطور قد يمهد لعلاج حالات مشابهة ويمنح أملاً لعائلات كثيرة.

جهد بحثي تعاوني

الدراسة شراكة بين جامعة مانشستر، صندوق مانشستر الجامعي للخدمات الصحية الوطنية، جامعة إدنبرة، ومستشفى جريت أورموند ستريت. التمويل مشترك من جامعة مانشستر ومنظمة LifeArc. أولي أول خمسة أطفال يشتركون في التجربة التي تسعى لتوفير علاج فعال يغير حياة المصابين بهذا المرض النادر المدمر.

قراءة مقترحة

2025-11-24 03:39:44
المخاطر الخفية للحلول السريعة لمشاكل النوم
اكتشف لماذا قد تكون الحلول السريعة لمشاكل النوم ضارة، وتعرف على استراتيجيات مستدامة لتحقيق ليالٍ هانئة، وفقًا لخبراء الصحة.
2025-11-20 02:27:44
نظام التحرير الأولي الثوري يظهر وعدًا في علاج أمراض وراثية متعددة
استكشف نظام التحرير الأولي الرائد الذي يمكن أن يعالج أمراضًا وراثية متعددة من خلال تمكين تعديلات دقيقة للحمض النووي، مما يوفر أملًا جديدًا للعلاج الجيني.
2025-09-30 02:15:38
تغلب على كآبة الشتاء: ابدأ العلاج بالضوء الآن لموسم أكثر إشراقًا
تعرف على كيف يمكن لبدء العلاج بالضوء في الخريف أن يساعد في منع الاكتئاب الشتوي وتعزيز مزاجك ومستويات طاقتك طوال الأشهر الأكثر قتامة.
2025-06-24 02:49:48
حقق أهدافك: تحدي 100 جرام بروتين
تعرف على كيفية استهلاك 100 جرام من البروتين يوميًا بشكل فعال لدعم نمو العضلات وتنظيم الهرمونات والصحة العامة من خلال النصائح العملية وقوائم الطعام وخطط الوجبات النموذجية.
2025-08-11 03:13:22
مسح دماغك يحمل المفتاح: العلماء يكشفون عن طريقة لقياس العمر البيولوجي
لقد طور العلماء طريقة رائدة باستخدام فحص واحد بالرنين المغناطيسي للدماغ لتحديد مدى سرعة شيخوخة الفرد بيولوجيًا، مما قد يتنبأ بالمخاطر الصحية المستقبلية.
2025-08-27 06:20:31
اطلق العنان لحياة أطول: 5 معززات مجانية لطول العمر مدعومة علمياً
اكتشف خمس نصائح مجانية ومدعومة علمياً لتعزيز طول العمر وتعزيز الشيخوخة الصحية، مع التركيز على الحركة والتغذية والنوم والروابط الاجتماعية والتفاؤل.
2025-10-22 02:22:41
مسح مقلق يكشف أن 90٪ من البالغين معرضون لخطر متلازمة صحية غير معروفة على نطاق واسع
يكشف استطلاع جديد أجرته جمعية القلب الأمريكية أن 90٪ من البالغين معرضون لخطر الإصابة بمتلازمة القلب والكلى والأيض (CKM)، وهي حالة يجهلها معظم الناس. تعرف على المخاطر، والوعي العام، وأهمية الرعاية المنسقة.
2025-06-20 06:51:34
بروتين الصباح: هل قاعدة الـ 30 دقيقة مجرد خرافة؟
يُدلي الخبراء بآرائهم حول روتين الصباح الشهير 30/30/30، ويناقشون ما إذا كان تناول البروتين في غضون 30 دقيقة من الاستيقاظ ضروريًا حقًا للفوائد الصحية.
2025-08-25 03:24:29
السيف ذو الحدين: استكشاف أهمية توازن المغذيات
استكشف الدور الحيوي للفيتامينات والمعادن في وظائف الجسم والآثار الصحية المترتبة على كل من النقص والزيادة. تعلم كيفية تحقيق التوازن الغذائي لرفاهية مثالية.
2025-08-12 03:22:15
نقص الليثيوم مرتبط بالزهايمر: دراسة لجامعة هارفارد تكشف عن "الحلقة المفقودة" المحتملة
تكشف دراسة لجامعة هارفارد عن مستويات منخفضة من الليثيوم في أنسجة الدماغ كـ "حلقة مفقودة" محتملة لمرض الزهايمر، مما يبشر بأساليب علاجية جديدة.
2025-07-31 06:49:11
فوائد برنامج SNAP مرتبطة بتباطؤ التدهور المعرفي لدى كبار السن، دراسة جديدة تقترح ذلك
دراسة جديدة تشير إلى أن فوائد برنامج SNAP مرتبطة بتباطؤ التدهور المعرفي لدى كبار السن، مما قد يحافظ على الصحة المعرفية لسنوات. استكشف النتائج وتداعياتها على صحة الدماغ والسياسة العامة.
2025-10-22 02:11:01
حوّل لياقتك: تمارين منزلية فعالة مثل صالة الألعاب الرياضية
اكتشف كيف يمكن أن تكون التمارين المنزلية فعالة مثل جلسات صالة الألعاب الرياضية. ابحث عن روتين ونصائح لبدء رحلتك الرياضية من المنزل.
2025-11-03 02:45:01
تشعر بالدوار؟ 4 تمارين بسيطة قد تساعد في تخفيف الدوار
تشعر بالدوار؟ 4 تمارين بسيطة قد تساعد في تخفيف الدوار
2025-06-30 07:43:32
جهود التطعيم العالمية تتوقف، مما يعرض ملايين الأطفال للخطر
تكشف دراسة جديدة أن جهود التطعيم العالمية تتوقف، مما يعرض ملايين الأطفال لخطر الإصابة بأمراض يمكن الوقاية منها بسبب عوامل مثل جائحة كوفيد-19، والتردد في أخذ اللقاح، والمعلومات المضللة.
2025-11-11 02:10:06
تغذية لياقتك البدنية: هل يجب أن تأكل قبل التمرين أم بعده؟
تغذية لياقتك البدنية: هل يجب أن تأكل قبل التمرين أم بعده؟